ما هو DMD؟
الحثل العضلي الدوشيني (DMD) هو مرض عضلي وراثي نادر ناجم عن طفرة جينية تمنع الجسم من إنتاج البروتينات الغذائية التي تقاوم تلف العضلات بشكل صحيح. ويؤثر هذا المرض في المقام الأول على الأولاد، حيث يؤثر على حوالي 1 من بين 3500 إلى 5000 طفل حديث الولادة. ويبدأ المرض عادة في مرحلة الطفولة ويسبب تدريجيا ضعف العضلات وانحطاطها، وقد يؤثر في نهاية المطاف على وظائف القلب والجهاز التنفسي، مما يشكل تحديات كبيرة للمرضى وأسرهم.
هل يمكن علاج مرضى DMD؟ الجواب يكمن في الأمل
في الوقت الحاضر، لا يمكن علاج DMD بشكل كامل، ولكن التقدم المستمر في البحث العلمي والتكنولوجيا الطبية يجلب الأمل للمرضى. تتمثل أهداف العلاج الحالية في تأخير تطور المرض، وتحسين نوعية حياة المرضى، وإطالة العمر قدر الإمكان. على الرغم من عدم وجود علاج حاليًا، إلا أن ظهور العلاج الجيني والأدوية المستهدفة والعلاجات الجزيئية المبتكرة قد أرسى الأساس لعلاج في المستقبل.
لماذا تختار الذهاب إلى الولايات المتحدة لعلاج DMD؟ العلاجات المتطورة والتقنيات المبتكرة الرائدة عالميًا
إذا كنت تبحث عن العلاجات الأكثر تقدمًا، فإن الولايات المتحدة هي بلا شك
مرضى DMD الذين نراهم في جامعة كاليفورنيا
1. العلاج الجيني: تمهيد الطريق للعلاج
تقود الولايات المتحدة العالم في أبحاث العلاج الجيني. تستخدم الأدوية المعتمدة مثل
2. اختراقات في الأدوية المبتكرة
Amondys 45
أدوية الجزيئات الصغيرة الجديدة
العلاج بالخلايا الجذعية
3. التجارب السريرية الأكثر تقدمًا في العالم
في الولايات المتحدة، يتمتع المرضى بفرصة المشاركة في التجارب السريرية الرائدة والتعرض لعلاجات مبتكرة غير متوفرة بعد في بلدان أخرى. توفر هذه التجارب المزيد من الخيارات للمرضى الذين لا يستفيدون من العلاجات التقليدية.
نقاط الألم للمرضى الدوليين الذين يعانون من DMD
بالنسبة للعائلات التي تواجه تشخيصًا لمرض خطير، غالبًا ما يبدو
ومع ذلك، بالنسبة لصبي من تايلاند تم تشخيص إصابته بضمور العضلات الدوشيني (DMD)، أصبح هذا الأمل حقيقة من خلال Medebound HEALTH.
باعتبارها
لقد رتبوا لسفر الصبي إلى الولايات المتحدة لتلقي العلاج في
خبير أمريكي في التشخيص الثاني عن بعد عبر الحدود لأطفال DMD
بدأ شهر ديسمبر 2023 كأي شهر آخر بالنسبة لعائلة تايلاندية.
وكان ابنهما البالغ من العمر 6 سنوات يلعب بجانب والديه، وكانت ضحكاته تملأ الأسرة بأكملها، مما يدل على فرحة الطفولة. ومع ذلك، سرعان ما خفف القلق من هذه الفرحة. وقد لاحظوا أن ابنهم يسقط بشكل متكرر أثناء الأنشطة اليومية.
إن ما يبدو في البداية وكأنه سقوط نموذجي في مرحلة الطفولة، يتطور إلى نمط ينذر بالخطر. جلبت الاختبارات الطبية أخبارًا مدمرة.
ارتفع مستوى الكرياتين كيناز لدى ابنهما إلى 20.081 وحدة / لتر، مما يدل على تلف شديد في العضلات. كشفت الاختبارات الجينية عن حذف الإكسونات 5 إلى 29 من جين الدستروفين، مما يؤكد تشخيص الحثل العضلي الدوشيني (DMD).
عادة ما تظهر الأعراض الأولية على الأطفال بين سن 3 و5 سنوات، حيث يعانون من ضعف العضلات الذي يبدأ في الساقين وينتشر إلى العضلات الأخرى. وبدون علاج، عادة ما يفقد المرضى القدرة على المشي بشكل مستقل بحلول سن العشرين.
ويؤثر المرض على القلب وعضلات التنفس ويمكن أن يهدد الحياة عند سن الثلاثين. تضخمت عضلات الساق لدى ابنهما بشكل ملحوظ وتباطأت سرعة جريه وصعود الدرج بشكل ملحوظ. لم يقدم الأطباء المحليون في تايلاند خيارات علاجية متقدمة. عندما يتعلم الآباء المزيد عن تطور مرض الحثل العضلي الدوشيني، يزداد قلقهم أيضًا.
لقد عرفوا أنهم إذا لم يتصرفوا بسرعة، فقد يفقد ابنهم القدرة على المشي بشكل مستقل.
في هذا الوقت، قاموا بتأسيس شركة Medebound HEALTH، التي تتمتع بخبرة 9 سنوات ومعدل رضا المرضى يصل إلى 95%، وهي ملتزمة بمساعدة المرضى عبر الحدود في الحصول على أفضل الموارد الطبية في الولايات المتحدة.
من خلال الترتيبات مع Medebound HEALTH، تم ربط العائلة بالدكتور ستانلي إف نيلسون، خبير DMD الشهير في UCLA Health.
تم تصنيف UCLA Health كأفضل مستشفى في كاليفورنيا
وبدلاً من الاندفاع نحو السفر الدولي
الجدول الزمني للأمل والتقدم:
المشاورة الأولى (17 مايو 2024):
وأشار الدكتور نيلسون إلى الحاجة إلى مزيد من التأكيد على تشخيص مرض الحثل العضلي الدوشيني.
يوصى بإجراء خزعة العضلات.
يوصى باستخدام فامورولون، وهو علاج هرموني خفيف مع آثار جانبية أقل.
نقدم لكم الدواء القادم DUVYZAT™ (في انتظار موافقة إدارة الغذاء والدواء).
الإجراء بعد التشاور:
تلقت الأسرة فامورولون في تايلاند.
المشاورة الثانية (14 يونيو 2024):
التأكيد على أن الفامورولون لا يؤثر على نتائج الخزعة.
شرح إجراء الخزعة طفيفة التوغل (شق 2 مم، تخدير موضعي).
التأكيد على أهمية الاستمرار في استخدام الأدوية.
من المقرر مبدئيًا إجراء الخزعة في ديسمبر 2024.
المشاورة الثالثة (4 سبتمبر 2024):
تم تطوير استراتيجية علاجية شاملة تجمع بين Vamorolone وDuvyzat.
يتم توفير إرشادات محددة بشأن الأنشطة اليومية.
يتم تناول الأسئلة العملية حول صعود الدرج وإدارة الحمى وتناول الكالسيوم.
عرض الدكتور نيلسون المساعدة في الحصول على التبرعات الدوائية من شركات الأدوية.
وتم وضع خطة لإمدادات الأدوية لمدة ثلاثة أشهر.
تم ترتيب جدول مراقبة فحص الدم.
السفر إلى الولايات المتحدة لتلقي العلاج الطبي: عائلات DMD تجد الأمل
التوجه إلى أمريكا: رحلة إلى جامعة كاليفورنيا (أكتوبر 2024)
في 9 أكتوبر، وصلت العائلة إلى كاليفورنيا.
لقد تم استقبالهم بحرارة من قبل فريق Medebound HEALTH المحترف، وركبوا سيارة Audi SUV الفاخرة، وشعروا بالدفء الصادق وكرم الضيافة.
وبعد ساعة من المساعدة الجمركية ومناولة الأمتعة، استقروا في مكان إقامتهم.
لقاء الأمل: الدعم من فريق جامعة كاليفورنيا
في 11 أكتوبر، جاء المريض وعائلته إلى جامعة كاليفورنيا في لوس أنجلوس كما هو مقرر، وأجروا اتصالات متعمقة وجهًا لوجه مع فريق من الخبراء في مجال الحثل العضلي الدوشيني. قام الدكتور نيلسون وفريقه بفحص الحالة الجسدية للمريض بعناية وأكدوا التشخيص السابق. أجرى الفريق أيضًا خزعات للعضلات للمساعدة في تطوير خطة علاج أكثر دقة للمرحلة التالية.
دعم دافئ وتجربة سلسة
تشعر أسرة المريض بالامتنان الشديد للاحترافية التي أظهرها فريق UCLA والدعم الشامل الذي تقدمه Medebound HEALTH. بدءًا من الاستقبال في المطار وحتى خدمات المرافقة والترجمة في المستشفى، يتم الاهتمام بكل التفاصيل، مما يسمح للمرضى وعائلاتهم بالتركيز على العلاج دون القلق بشأن أمور أخرى.
من خلال الجمع بين
من خلال دعم Medebound HEALTH، لم يتلق مريض DMD وعائلته العلاج من أفضل الخبراء الطبيين في العالم فحسب، بل شعروا أيضًا بقوة الرعاية. هذا أكثر من مجرد علاج، بل هو رحلة نحو الأمل،
من
يعتني فريقنا بكل شيء بدءًا من المواعيد الطبية وحتى ترتيبات السفر، ويتم التخطيط لكل التفاصيل بعناية
النتائج تتحدث عن نفسها:
تدرك
نحن نقدم استشارات طبية مخصصة، مما يضمن حصول كل أسرة على دعم شامل ومفصل للعثور على العلاج الأفضل لهم والحصول عليه.
من خلال بناء الجسور التي تربط الأطفال الذين يعانون من حالات طبية محددة بالفرق الطبية المتخصصة، فإننا نخلق طريقًا لمستقبل أكثر إشراقًا للعائلات التي تواجه تحديات طبية.
Medebound HEALTH: ابدأ رحلتك إلى أفضل العلاجات الطبية في العالم
إذا كنت أنت أو عائلتك تبحث عن العلاجات الرائدة عالميًا للأمراض المعقدة، فإن Medebound HEALTH هو خيارك الأفضل. من خلال تعاوننا مع مؤسسات طبية من الدرجة الأولى في الولايات المتحدة، سنقدم لك الدعم الكامل سواء كان ذلك
اتصل بنا:
البريد الإلكتروني: rose.andrew@medeboundhealth.com
الموقع الإلكتروني: https://www.medeboundhealth.com/
الرقم المجاني (الولايات المتحدة): +19173101780
املأ النموذج 👇 أدناه وسنتواصل معك خلال 24 ساعة
صحتك تستحق الأفضل. يساعدك Medebound HEALTH على تحقيق أفضل رحلة طبية بسهولة!
Comentarios